研究者研发了一种新型策略，通过肺靶向基因治疗可以改善包括肺气肿在内的遗传性疾病的治疗。
α1-抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）是肺气肿最常见的遗传原因，肺气肿是一种慢性肺部疾病，可导致显著的发病率和死亡率。AATD影响高达,美国人，其是由单基因突变引起的遗传。
受AATD影响的患者目前疗法是每周静脉注射正常的AAT蛋白，这是一种不便的、侵入性和昂贵的治疗选择。
基因正常拷贝传递，即基因治疗，是治疗包括AATD在内的一些基因疾病的经验性疗法。由于AATD患者肺内AAT蛋白水平低，波士顿大学再生医学中心的研究人员目前致力于评估直接对肺部进行靶向基因治疗是否可作为AATD有前景的疗法。
通过使用实验模型，研究者将正常拷贝基因输送至肺部，并且发现此校正基因在肺部可持续至少一年。此研究结果发表于《MolecularTherapy-MethodsClinicalDevelopment》杂志上。
此外，研究显示，肺和肝内的多种类型细胞会被这些改变影响，一旦正常的基因进入DNA，将阐述正常的α1-抗胰蛋白酶以减缓肺部疾病严重程度。
文章的通讯作者，来自波士顿大学医学院的AndrewWilson教授称，这些结果支持将基因直接传递至肺部，作为一种替代治疗以达到开发AATD基因治疗的目标。
来源：Newtargetedgenetherapycouldleadtoimprovedtreatmentforemphysema.MedicalXpress.
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